Fondazione Telethon investe 7 milioni di euro nella ricerca per le malattie rare

Roma si posiziona ancora una volta al centro della mappa scientifica nazionale grazie a un importante stanziamento economico che promette di dare nuova linfa alla lotta contro le malattie genetiche rare. Il primo round della seconda edizione del bando multi-round promosso dalla Fondazione Telethon, relativo al triennio 2025-2027, ha infatti portato alla selezione di 27 nuovi progetti di eccellenza, sostenuti con un investimento complessivo di 7 milioni di euro. Questa iniziativa non rappresenta solo un’iniezione di risorse finanziarie, ma costituisce una vera e propria fotografia dello stato dell’arte della ricerca nazionale, coinvolgendo 39 gruppi di studiosi distribuiti in 9 diverse regioni del Paese. In questo panorama così variegato, la Capitale emerge con forza grazie all’impegno di istituzioni prestigiose come la Sapienza Università di Roma e l’Università degli Studi di Roma Tor Vergata, i cui progetti sono stati scelti per la loro solidità e per il potenziale impatto sulla vita dei pazienti.

Il processo di selezione è stato rigoroso e ha visto il coinvolgimento di una commissione medico-scientifica internazionale composta da 26 esperti di chiara fama, presieduta dalla professoressa Beverly Davidson dell’Università della Pennsylvania. L’obiettivo primario di questo finanziamento è sostenere sia la ricerca di base, con sedici progetti dedicati alla comprensione dei meccanismi fondamentali delle patologie, sia la ricerca preclinica. Quest’ultima, che conta 11 progetti definiti proof of concept, mira a trasformare le scoperte ottenute in laboratorio in concrete ipotesi terapeutiche da testare sui pazienti. I criteri di valutazione adottati dagli esperti internazionali hanno premiato l’innovazione e la solidità metodologica, concentrandosi su ambiti clinici di grande complessità come le malattie neuromuscolari e neurologiche, le epilessie genetiche, le amiloidosi e le disabilità intellettive. Non mancano inoltre studi su forme rare di obesità e su specifiche varianti genetiche legate alla malattia di Parkinson, a dimostrazione di un approccio che abbraccia le sfide più ardue della medicina moderna.

Sebbene Roma rappresenti un polo fondamentale, la distribuzione dei fondi riflette un’eccellenza diffusa su tutto il territorio nazionale. La Lombardia detiene il primato per numero di progetti approvati, ben diciassette su ventisette, grazie anche a un’efficace strategia di co-finanziamento. La partnership tra Telethon e la Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica ha infatti permesso di stanziare oltre due milioni di euro specificamente per i gruppi di ricerca lombardi. Questo modello di collaborazione tra enti territoriali e criteri di selezione internazionali si sta dimostrando vincente per ottimizzare le risorse e valorizzare i talenti locali all’interno di una cornice globale. Oltre al Lazio e alla Lombardia, i progetti finanziati coinvolgono realtà scientifiche in Veneto, Piemonte, Campania, Emilia-Romagna, Liguria, Toscana e Trentino-Alto Adige, creando una rete di conoscenze che unisce il Paese nel nome della scienza.

Nel contesto romano, il lavoro dei ricercatori si focalizza sulla decodificazione dei meccanismi molecolari e cellulari che portano allo sviluppo di patologie degenerative e metaboliche. L’integrazione tra le attività di laboratorio e le strutture cliniche d’eccellenza del territorio permette di accorciare le distanze tra la scoperta scientifica e l’applicazione pratica. Celeste Scotti, direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon, ha sottolineato l’importanza di questa continuità operativa ricordando che «Questa nuova edizione del bando conferma l’impegno nel garantire risorse per far avanzare la ricerca sulle malattie genetiche rare». Sulla stessa lunghezza d’onda si è espressa Veronica Comi, direttore generale della Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica, la quale ha ribadito che «Supporto, attenzione, collaborazione saranno concetti chiave in vista del futuro. Lo strumento più potente che abbiamo a nostra disposizione? La ricerca e i nostri professionisti».

Il bando multi-round non si esaurisce con questa assegnazione ma proseguirà fino al 2027 con ulteriori cicli di selezione, garantendo una programmazione di lungo respiro che è fondamentale per il lavoro dei ricercatori. Spesso la ricerca scientifica soffre di interventi episodici, ma in questo caso la strategia è quella di costruire un’infrastruttura stabile che non lasci soli gli scienziati nella loro corsa contro il tempo. Roma, con le sue università e i suoi centri di ricerca, si conferma dunque un nodo nevralgico di questa rete nazionale che ambisce a trasformare la rarità in una sfida superabile, portando risposte concrete a chi oggi convive con patologie ancora orfane di cura e dimostrando che la cooperazione internazionale è l’unica vera bussola per il progresso medico.